Китайские ученые опубликовали в журнале Engineering статью о том, как ИИ изменит разработку РНК-лекарств. Авторы — Илинь Янь, Тяньюу У, Хунлинь Ли, Ян Тан и Фэн Цянь. Они утверждают, что искусственный интеллект решит главную проблему отрасли. Существующие методы вроде CRISPR и секвенирования РНК не справляются с требованиями к скорости и разнообразию разработки.

РНК-препараты уже сейчас лучше традиционных лекарств по многим показателям. По данным Alnylam Pharmaceuticals, успешность перехода RNAi-препаратов с первой до третьей фазы клинических испытаний составляет 64,4 процента. У традиционных лекарств этот показатель всего 5-7 процентов. Сроки разработки РНК-препаратов измеряются месяцами, а не годами. При этом затраты меньше. Но экспериментальные и вычислительные методы пока не позволяют масштабировать эти преимущества.

Авторы выделяют три стратегии применения ИИ. Первая — анализ больших массивов данных для поиска закономерностей между структурой РНК и ее функцией. Вторая — использование причинно-следственного вывода и обучения с подкреплением для оптимизации решений на каждом этапе. Третья — применение больших языковых моделей для анализа длинных последовательностей и проектирования новых функциональных РНК с нуля.

Статья описывает будущий процесс работы как систему с двумя контурами обратной связи. Внутренний контур дообучает ИИ-модели на основе результатов экспериментов. Внешний контур интегрирует реальные клинические данные. Сам процесс включает семь этапов: оцифровка данных о РНК, персонализированный дизайн кандидатов, оценка препаратов, автоматический синтез, биологические эксперименты, подбор системы доставки и онлайн-симуляция поведения препарата в организме.

По мнению авторов, интеграция ИИ снизит трудозатраты, ускорит поиск мишеней и сократит расходы на разработку. Ближайшие задачи — создание высокоточной визуализации структур РНК, разработка персонализированных препаратов под генетический профиль пациента и построение редактируемых платформ для генерации РНК. Если эти задачи будут решены, фармацевтика получит инструмент для массового производства лекарств под конкретного человека.